La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé une nouvelle forme de traitement médical révolutionnaire utilisant l’édition génique Crispr, nommée Casgevy.
Développée par Vertex Pharmaceuticals de Boston et Crispr Therapeutics de Suisse, cette thérapie vise à traiter les patients atteints de drépanocytose, une maladie sanguine héréditaire affectant plus de 100 000 personnes aux États-Unis. Le Royaume-Uni avait déjà approuvé ce traitement novateur le 16 novembre.
Casgevy utilise la technologie Crispr, récompensée par un prix Nobel, pour modifier les cellules des patients afin qu’elles produisent une hémoglobine saine. Cette approche implique la prise de cellules souches du patient, leur édition en laboratoire, puis leur réinfusion dans le flux sanguin. Dans un essai clinique, 29 des 31 patients suivis pendant deux ans ont été exempts de crises douloureuses pendant au moins un an après avoir reçu une dose unique de leurs propres cellules éditées.
La drépanocytose est caractérisée par une mutation dans le gène HBB, conduisant à une production anormale d’hémoglobine. Les cellules sanguines prennent une forme en croissant, bloquant la circulation sanguine et provoquant de graves douleurs. Cette maladie peut également entraîner des dommages organiques et une anémie, réduisant l’espérance de vie des patients de plus de vingt ans par rapport à la population générale.
Jusqu’à présent, la seule guérison pour la drépanocytose était une greffe de cellules souches d’un donneur apparenté, option risquée et rarement disponible. Casgevy représente donc une avancée majeure, offrant un traitement potentiellement durable en une seule administration.
Parallèlement, la FDA a également approuvé Lyfgenia, une autre thérapie génique pour la drépanocytose. Développée par Bluebird Bio de Somerville, Massachusetts, cette thérapie n’utilise pas Crispr mais ajoute un gène thérapeutique aux cellules. Cependant, un avertissement sévère accompagne Lyfgenia, car certains patients traités ont développé un cancer du sang.
Alexis Thompson, chef de la division d’hématologie à l’Hôpital pour enfants de Philadelphie, souligne l’impact transformateur de ces thérapies géniques, offrant désormais l’espoir d’une guérison aux patients atteints de drépanocytose.
Cette approbation marque un jalon important, soulignant le potentiel de l’édition génomique Crispr pour changer la vie des individus souffrant de maladies génétiques. La décision de la FDA prévue pour le 30 mars concernant l’approbation de cette thérapie pour la bêta-thalassémie, une maladie du sang apparentée, est très attendue.
